Cleveland Clinic’in yürüttüğü ilk insan (Faz 1) klinik çalışması, CRISPR-Cas9 gen düzenleme yöntemine dayanan tek bir infüzyonun, ilaçlara yeterince yanıt vermeyen lipid bozukluğu olan hastalarda LDL (“kötü”) kolesterol ve trigliserit düzeylerini kalıcı biçimde düşürdüğünü gösterdi.
CTX310 adlı deneysel tedavi, kolesterol ve trigliserit düzeylerini düzenleyen ANGPTL3 genini hedef alıyor. Çalışmada 15 hasta bir yıl boyunca izlendi. Archyde’nin aktardığına göre en yüksek doz grubunda 12. ayda LDL kolesterol %52,5, trigliseritler %47,8 oranında düşük kaldı.
Çalışmanın ilk yazarı Cleveland Clinic kardiyoloğu Dr. Luke Laffin. İlk sonuçlar Kasım 2025’te Amerikan Kalp Derneği’nin toplantısında sunulmuş ve New England Journal of Medicine’de yayımlanmıştı. Çalışma Haziran 2024 ile Ağustos 2025 arasında Avustralya, Yeni Zelanda ve Birleşik Krallık’taki altı merkezde yürütüldü.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) tüm gen düzenleme tedavileri için önerdiği şekilde, katılımcıların uzun dönem güvenlik takibinin 15 yıl sürmesi planlanıyor. Çalışma, tedaviyi geliştiren İsviçre merkezli CRISPR Therapeutics tarafından finanse edildi.
Tek infüzyonun LDL ve trigliseritleri yaklaşık yarıya indirmesi, 15 hasta, bir yıllık takip, CTX310 ve fonlayıcı: ScienceDaily, 27 Eylül 2026. ANGPTL3 hedefi, Luke Laffin'in ilk yazar olması ve 15 yıllık güvenlik takibi: MedicalXpress, 4 Eylül 2026. Çalışmanın tarih aralığı ve altı merkez: Amerikan Kalp Derneği basın bülteni. İlk sonuçların Kasım 2025'te sunulması ve NEJM'de yayımlanması: NPR, 8 Kasım 2025.
%52,5 ve %47,8 değerleri ikincil bir kaynak olan Archyde'ye aittir; birincil kaynaklar yaklaşık yarı ifadesini kullanıyor. Tedavinin kalp krizi veya inme riskini azalttığı henüz kanıtlanmamıştır.
Tedavinin yan etkileri, hangi hasta gruplarına uygun olacağı ve ne zaman onay sürecine girebileceği bu kaynaklarda yer almıyor.
Yorum yaz